Investing.com — Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) hisseleri, gen düzenleme şirketinin kalıtsal anjiyoödem (HAE) tedavisi için lonvoguran ziclumeran’ın Faz 3 HAELO çalışmasında hasta alımını tamamladığını duyurmasının ardından perşembe günü piyasa öncesi işlemlerde %5,5 yükseldi.
Massachusetts, Cambridge merkezli şirket, hasta alımını dokuz ay içinde tamamladı. Hastaların neredeyse yarısı ABD’den geldi. Intellia, çalışmanın ilk sonuçlarını 2026’nın ilk yarısında açıklamayı bekliyor. Şirket, 2026’nın ikinci yarısında biyolojik lisans başvurusu (BLA) sunma planını sürdürüyor ve 2027’nin ilk yarısında ABD’de piyasaya sürmeyi hedefliyor.
Intellia Başkanı ve CEO’su John Leonard bir açıklamada şöyle dedi: “İlk hastaya doz verilmesinden dokuz ay sonra HAELO hasta alımını tamamlamak, şirket için çok önemli bir an. Bu aynı zamanda HAE ile yaşayan insanlardan duyduğumuz karşılanmamış ihtiyacın derecesini yansıtıyor.”
HAELO çalışması, lonvo-z’nin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışma, Tip I veya Tip II HAE’li 16 yaş ve üzeri en az 60 yetişkin ve ergen üzerinde gerçekleştiriliyor. Hastalar 2:1 oranında ya tek bir 50 mg lonvo-z infüzyonu ya da plasebo almak üzere randomize ediliyor. 28. haftada isteğe bağlı kör geçiş imkanı bulunuyor.
Önemli sonlanım noktaları arasında HAE ataklarının sayısı ve 5. haftadan 28. haftaya kadar atak yaşamayan hasta sayısı yer alıyor. Şirket ayrıca 2025’in dördüncü çeyreğinde Faz 1/2 çalışmasından ek veriler sunmayı planlıyor.
Intellia, önemli Faz 3 HAELO çalışmasındaki ilk hastaya Ocak 2025’te doz verdi.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
